骨髓移植有望治愈血液病

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骨髓移植有望治愈血液病

发布日期:2019-05-05
作者:晚成医械

 研究结果发表在3月13日的《柳叶刀血液学》在线版上。这些发现导致严重和致命的遗传性血液病,如镰状细胞贫血和β-地中海贫血患者治愈的风险更高。

他说:“我们成功地将镰状细胞病及地中海贫血的治愈率提高至百分之九十,实在令人鼓舞。“骨髓移植不限于有匹配捐赠者的患者,”Robert Brodsky说,他是约翰霍普金斯大学医学院的医学和肿瘤学教授和血液学主任。它也适用于“半匹配”患者。”
20世纪80年代末,澳大利亚悉尼金梅尔肿瘤学副教授弗朗西斯科J。Brodsky说,在没有完全匹配的情况下,受者将供体细胞视为外来细胞并攻击它。
很难为这些患者找到匹配的骨髓供体,因为不到15%的兄弟姐妹有匹配的骨髓供体,没有相同的镰状细胞病基因缺陷,并且不到25%的患者可以找到不相关但匹配的注册骨髓供体。约翰霍普金斯大学(JohnsHopkinsUniversity)的研究人员在2012年发布了一项治疗方案,允许患者接受只有一半亲属的骨髓移植。Brodsky说,这一进展大大扩大了潜在捐助者的范围。此外,在这个移植计划下,只有一半的正常时间需要生产新鲜健康的血液。
为了提高这些半匹配移植的成功率,博拉诺斯-米德和他的同事测试了一种新的医疗器械骨髓移植计划,用于治疗严重镰状细胞病和β地中海贫血的患者。每个病人都有一个亲属,可以作为半匹配的骨髓移植供体。
与以前的治疗方案一样,所有患者在移植前都接受了化疗和全身放疗,以抑制受者对供者骨髓的免疫反应。新的研究没有使用200 cGy的低剂量辐射作为先前的方案,而是使用400 cGy的辐射,这仍然是一个相对小剂量的辐射,并具有良好的耐受性。移植后,所有患者均服用一剂环磷酰胺。这种药物在预防一种名为移植物抗宿主病(Gvhd)的潜在致命疾病方面发挥着重要作用,这种疾病在半匹配移植中尤为常见。
到目前为止,只有三名患者需要服用免疫抑制药物。在所有移植成功的患者中,一些患者得到了很大的缓解,一些患者消失了,镰状细胞病患者不再遭受痛苦。“金梅尔癌症中心”骨髓移植项目主任理查德·琼斯(Richard Jones)说:“我们进行了1000多次半匹配的骨髓移植,我们的临床研究取得了成功,它们的安全性和毒性与完全匹配的骨髓移植相当。因此,应采用半相合骨髓移植作为更多患者的治疗手段。琼斯说,对于镰状细胞病和地中海贫血的患者,基因治疗意味着高剂量的骨髓禁欲,这往往是无法忍受的,而移植只涉及轻微的、低剂量的治疗。
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